El VIH, el virus que causa el SIDA, fue identificado por primera vez en 1983 . Contraer este virus era inicialmente una sentencia de muerte, pero hoy, gracias a los medicamentos antirretrovirales, se puede controlar. Sin embargo, todavía no existe cura.
Una pequeña empresa de biotecnología de San Francisco llamada Excision BioTherapeutics está intentando cambiar eso con su infusión, llamada EBT-101. La empresa informó recientemente resultados positivos sobre el tratamiento único de edición de genes, pero sólo en lo que respecta a la seguridad. No hubo efectos secundarios graves en los tres pacientes que recibieron el fármaco experimental .
Tendremos que esperar hasta 2024 para recibir el primer informe sobre eficacia.
A pesar de la disponibilidad de medicamentos antirretrovirales , cientos de miles de personas todavía mueren de SIDA cada año. Se necesita urgentemente una cura para la enfermedad.
Pequeño pero astuto
El VIH, como todos los virus, está hecho de material genético y un caparazón. Es aproximadamente un billón de veces más pequeño que un cuerpo humano y es un experto en esquivar las defensas del sistema inmunológico.
El tratamiento desarrollado por Excision BioTherapeutics utiliza una tecnología de edición de genes llamada CRISPR para buscar y desactivar el virus cortando grandes secciones de su ADN, lo que impide que se replique.
CRISPR es una idea copiada de nuestros ancestros microscópicos, las células bacterianas . Esta versátil herramienta contra los virus, utilizada eficientemente por las bacterias durante millones de años para defenderse, ahora está lista para proteger a los humanos de las amenazas virales.
CRISPR es como un robot en miniatura que puede dirigirse a las ubicaciones deseadas del material genético dentro o fuera de una célula viva. Puede usarse para curar enfermedades , desarrollar nuevos tipos de cultivos y vigilar cómo se propagan las enfermedades infecciosas .
Han pasado 35 años desde que se descubrió CRISPR por primera vez , pero en los últimos diez años, la tecnología ha logrado avances significativos, especialmente en el tratamiento de enfermedades hereditarias, como la anemia de células falciformes . Se espera que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. decida en diciembre sobre la aprobación de CRISPR para la terapia de células falciformes.
Necesitamos una cura
En diciembre de 2022, casi 30 millones de personas recibían medicamentos antirretrovirales para el VIH, lo que representa un aumento significativo con respecto a los 7,7 millones de 2010 . Aunque estos medicamentos salvan vidas, pueden provocar efectos secundarios, como bloqueo de las arterias del corazón y trastornos neurodegenerativos .
Los virus y los organismos que infectan han estado en guerra durante miles de millones de años. El cuerpo humano es una fortaleza custodiada por capas de protección, por lo que el VIH utiliza varias tácticas para escapar del sofisticado ataque inmunológico del cuerpo humano . Una estrategia es permanecer oculto dentro de las mismas células inmunes, llamadas células T , que están diseñadas para atacarlo. El virus puede permanecer latente en estas células durante largos períodos, esperando las condiciones adecuadas para replicarse .
El virus también comete errores en su material genético a la hora de replicarse, dando lugar a miles de variedades mutantes. Esto hace que sea muy difícil desarrollar medicamentos contra la amenazante enfermedad. Sin embargo, CRISPR está diseñado para atacar el núcleo del virus, aumentando las posibilidades de desactivarlo.
Los investigadores se han centrado en mejorar las herramientas CRISPR y su administración a las células infectadas por el VIH para atacar y eliminar directamente el ADN viral integrado del genoma de la célula inmune del huésped .
De animales a humanos
Como ocurre con todos los fármacos, el tratamiento primero tuvo que probarse en animales de laboratorio.
En 2020, investigadores de la Universidad de Temple (EE. UU.) utilizaron con éxito CRISPR para buscar el VIH en los órganos de ratones y ratas y eliminar fragmentos críticos de ADN del VIH. Esto impulsó más investigaciones en el campo.
Ese mismo año, el mismo equipo proporcionó pruebas de que la técnica funcionaba en macacos con la forma simia (mono) del VIH, conocida como VIS. Esto sugirió que podría ser seguro probar el tratamiento en humanos.
Si bien los resultados de seguridad del EBT-101 son alentadores, todavía queda mucho trabajo por hacer. Hacer pruebas en grupos más grandes de personas y hacer que la terapia sea asequible para todas las personas con VIH es crucial porque la enfermedad es más prevalente en los países más pobres.
Aun así, los logros de Excision BioTherapeutics están empezando a dar esperanzas de que pueda haber una cura para el SIDA en el horizonte.
